Una terapia experimental elimina el cáncer metastásico de hígado en un niño de tres años

Una terapia celular experimental ha conseguido un resultado extraordinario en un niño de tres años con un cáncer de hígado que había dejado de responder a los tratamientos convencionales.

Tras varias intervenciones quirúrgicas y tres líneas de quimioterapia, el tumor había reaparecido con metástasis en los pulmones.

Sin embargo, después de recibir dos infusiones de células modificadas genéticamente, la enfermedad metastásica desapareció y el paciente permaneció libre de cáncer durante al menos 12 meses .

El caso ha sido documentado en The New England Journal of Medicine en el marco de una investigación del Baylor College of Medicine de Estados Unidos y abre una vía de investigación para uno de los grandes desafíos de la oncología: conseguir que las terapias celulares , como las células CAR-T, funcionen también frente a tumores sólidos.

Hasta ahora, este tipo de tratamientos ha mostrado resultados especialmente destacados en algunos cánceres de la sangre, pero su aplicación a tumores sólidos plantea dificultades adicionales.

El paciente padecía un hepatoblastoma, el tumor hepático maligno más frecuente en la infancia , que presentaba además metástasis pulmonares y óseas.

Después del diagnóstico, el niño fue sometido a la resección completa del tumor primario y a dos intervenciones para eliminar metástasis pulmonares, además de recibir tres líneas de quimioterapia.

A pesar de ello, la enfermedad volvió a aparecer.

Los investigadores recurrieron entonces a una estrategia basada en células CAR T, modificadas en el laboratorio para reconocer una proteína llamada glicipicano-3 (GPC3).

Esta molécula está presente en las células del hepatoblastoma y, según los investigadores, no se encuentra en los tejidos sanos maduros, lo que permite utilizarla como una especie de “señal” para dirigir las células inmunitarias contra el tumor.

Células diseñadas para reconocer tumores El tratamiento incorporaba una característica adicional, puesto que las células fueron diseñadas para producir las interleucinas 15 y 21, moléculas capaces de favorecer la expansión y persistencia de determinadas células inmunitarias.

El objetivo era conseguir que las CAR-T no solo reconocieran las células tumorales, sino que permanecieran activas durante más tiempo en el organismo.

El niño recibió dos infusiones.

Después de la primera, los médicos observaron una respuesta parcial, con una reducción del tumor y un descenso de los niveles de alfa-fetoproteína, un marcador que se utiliza para seguir la evolución del hepatoblastoma.