Remédio de R$ 17 milhões por dose indicado para crianças com doença rara perde registro no Brasil; entenda o que aconteceu

Imagem: Reprodução A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro do Elevidys , terapia gênica indicada para crianças com distrofia muscular de Duchenne e conhecida pelo custo milionário de uma única aplicação.

A medida foi publicada nesta segunda-feira (24) e ocorreu a pedido da Roche, responsável pelo registro do produto no Brasil.

O medicamento já estava com a comercialização e o uso suspensos no país desde julho de 2025.

Segundo comunicado conjunto da empresa e da agência, os dados disponíveis não foram suficientes para atender às exigências necessárias à manutenção do registro condicional.

Por que a Anvisa cancelou o registro do Elevidys? O Elevidys, cujo princípio ativo é o delandistrogeno moxeparvoveque , recebeu autorização condicional no Brasil em dezembro de 2024.

Esse tipo de registro permite o acesso a uma terapia inovadora enquanto a fabricante continua produzindo e entregando informações sobre segurança e eficácia.

A autorização não era definitiva e estabelecia obrigações para a empresa.

Entre elas estavam o monitoramento dos pacientes e a apresentação de resultados complementares sobre os efeitos do tratamento ao longo do tempo.

Em julho de 2025, a Anvisa decidiu interromper temporariamente a fabricação, importação, distribuição, comercialização, propaganda e utilização do produto.

A medida preventiva foi adotada depois da divulgação de eventos graves relacionados à mesma plataforma de terapia gênica utilizada pelo medicamento.

Durante o período de suspensão, a Roche entregou informações complementares e manteve reuniões com a agência.

A Anvisa informou, porém, que o conjunto de dados reunido até agora não foi suficiente para manter o registro condicional.

O cancelamento foi solicitado pela própria farmacêutica e oficializado por meio da Resolução 3.332/2026, publicada no Diário Oficial da União.

Medicamento já estava suspenso após casos fatais no exterior A suspensão preventiva de 2025 ocorreu após autoridades dos Estados Unidos relatarem três mortes associadas a produtos que utilizavam a tecnologia vetorial AAVrh74 , desenvolvida pela Sarepta Therapeutics.