Anvisa aprova novo medicamento para distrofia muscular de Duchenne

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (13), o registro do Duvyzat (givinostate), novo medicamento indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) , doença genética rara e grave que provoca perda progressiva da força muscular.

O medicamento é indicado para crianças a partir dos 6 anos, em tratamento concomitante com corticosteroides.

Segundo a Anvisa, estudos clínicos apresentados para o registro mostraram que o remédio é capaz de retardar a progressão da doença.

O principal benefício observado foi uma desaceleração da perda da capacidade motora, avaliada pelo tempo necessário para o paciente subir quatro degraus, com preservação da função muscular.

Leia Mais Anvisa manda apreender lote falsificado do Mounjaro; veja como identificar Anvisa apreende lotes falsos de Mounjaro Anvisa suspende venda de medicamentos de hipertensão e para câncer Os pacientes que receberam Duvyzat tiveram perda de função significativamente menor em comparação com aqueles que receberam somente o tratamento padrão à base de corticoide.

O medicamento é líquido, administrado por via oral duas vezes ao dia.

A indicação e a quantidade utilizada dependem da avaliação médica de cada paciente e levam em consideração o peso corporal.

O que é a distrofia muscular de Duchenne? A DMD é uma doença genética que afeta principalmente meninos e costuma apresentar os primeiros sinais ainda na primeira infância.

Segundo a Anvisa, estima-se que cerca de 700 pessoas sejam diagnosticadas com a doença por ano no Brasil.

Os primeiros sintomas geralmente aparecem entre os 2 e 5 anos, com dificuldades para correr, pular ou se levantar do chão.

Com a progressão da doença, a força muscular diminui gradualmente.

A maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos.

Isso acontece porque o organismo das pessoas com DMD não consegue produzir adequadamente uma proteína chamada distrofina, fundamental para proteger as células musculares.

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