Anvisa aprova novo remédio para doença rara pós-transplante

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o registro do Niktimvo ( axatilimabe ), novo medicamento para o tratamento da doença crônica do enxerto contra o hospedeiro.

A autorização foi publicada em 5 de outubro de 2026.

O medicamento é um anticorpo monoclonal indicado para adultos e pacientes pediátricos com peso igual ou superior a 40 kg.

Seu uso é destinado a pessoas que não responderam a pelo menos 2 tratamentos sistêmicos anteriores.

Complicação depois de transplante A doença do enxerto contra o hospedeiro é uma complicação que pode ocorrer depois de um transplante de medula óssea.

Na forma crônica, costuma surgir a partir de cerca de 100 dias depois do procedimento.

O problema ocorre quando células de defesa do doador, chamadas linfócitos T, reconhecem os tecidos do paciente que recebeu o transplante como estranhos e passam a atacá-los.

A reação pode atingir diferentes órgãos e comprometer a qualidade de vida.

Segundo a Anvisa, a doença está associada a elevada morbidade, comprometimento da qualidade de vida e aumento da mortalidade.

Para pacientes que não respondem a diferentes linhas de tratamento, as opções terapêuticas são limitadas.

Resultado do estudo A aprovação do Niktimvo considerou dados de estudo clínico que avaliou diferentes doses do medicamento.

Segundo a Anvisa, a dose de 0,3 mg/kg a cada duas semanas apresentou a melhor relação entre benefícios e riscos.

Nos primeiros 6 ciclos de tratamento, a taxa de resposta global foi de 73,8%, de acordo com a agência.

Quem poderá usar O Niktimvo foi aprovado especificamente para pacientes com doença crônica do enxerto contra o hospedeiro que já tenham apresentado falha a pelo menos duas linhas anteriores de terapia sistêmica.