Anvisa cancela registro do Elevidys, medicamento de R$ 20 milhões e um dos mais caros do mundo

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou, nesta segunda-feira (24) o registro do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), terapia gênica voltada ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Considerado um dos medicamentos mais caros do mundo , com custo estimado em R$ 20 milhões em dose única, o produto não era incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) e vinha sendo obtido no País via judicialização.

Desenvolvida nos Estados Unidos pela farmacêutica Roche, o remédio, cujo princípio ativo é o delandistrogeno moxeparvoveque, c onsiste em uma única injeção que age como uma terapia genética – tratamento que visa corrigir genes.

A revogação do registro ocorreu a pedido da própria fabricante , que comercializava o produto no Brasil em parceria com a desenvolvedora norte-americana Sarepta Therapeutics.

O n ome do medicamento ficou em entre termos mais buscados no Google Trends nesta segunda-feira, 24.

O cancelamento do registro foi feito, segundo a farmacêutica, porque, até este momento, os dados de eficácia e segurança apresentados até o momento não se mostraram suficientes para cumprir os requisitos regulatórios definitivos. A terapia possuía autorização condicional desde dezembro de 2024.

Em um comunicado conjunto, a Anvisa e a Roche dizem que o cancelamento do registro “não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento nos estudos clínicos e programas existentes, incluindo os pacientes brasileiros que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025, com monitoramento continuo de segurança e reporte das informações pertinentes a Anvisa, nos termos da regulação aplicável”.

No mercado brasileiro, o tratamento tinha indicação a crianças de 4 a 7 anos portadoras de DMD que mantinham a capacidade de caminhar sem auxílio e não apresentavam anticorpos pré-existentes contra o vetor viral utilizado na aplicação.

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara, neuromuscular e degenerativa, ligada ao cromossomo X, que afeta quase exclusivamente meninos. A condição impede a produção adequada de distrofina, uma proteína essencial para a estabilidade estrutural das membranas das células musculares, levando à fraqueza e à perda progressiva da capacidade motora, respiratória e cardíaca.

O Elevidys atua como um vetor viral (AAVrh74) que transporta e insere nas células do paciente um transgene responsável por codificar uma versão encurtada e funcional da proteína, chamada microdistrofina. O objetivo era desacelerar a progressão da atrofia muscular com uma aplicação única.

Com a publicação do cancelamento no Diário Oficial da União, a importação, distribuição e comercialização do Elevidys ficam oficialmente suspensas em território nacional, restando à Anvisa orientar a conduta em relação aos pacientes que já haviam iniciado o processo de compra ou aplicação.