Anvisa cancela registro do Elevidys, um dos medicamentos mais caros do mundo

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche cancelaram, nesta segunda-feira (24), o registro do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com doses que podiam chegar a custar R$ 20 milhões.

Indicado para situações específicas da distrofia muscular de Duchenne , uma condição genética rara que leva a uma progressiva degeneração dos tecidos musculares até provocar a morte dos pacientes afetados, o remédio passou o último ano sob investigações relacionadas à segurança após casos de mortes de pacientes no exterior.

O pedido partiu da própria Roche, que comercializa a droga no Brasil, argumentando que não há dados suficientes para atender aos requisitos regulatórios da Anvisa.

Saiba mais.

Medicamento já estava suspenso Uma terapia gênica , o Elevidys ganhou registro condicional em caráter excepcional no Brasil em dezembro de 2024, mas passou pouco tempo como opção de tratamento no país.

Já em julho de 2025, o uso, distribuição e venda do medicamento foram suspensos após a FDA (a “Anvisa norte-americana”) divulgar relatos de mortes de pacientes submetidos ao tratamento nos Estados Unidos.

Continua após a publicidade No Brasil, o remédio estava liberado para uso apenas em pacientes pediátricos deambulantes , aqueles que ainda conseguiam caminhar por conta própria, e que tivessem mutação no gene DMD, associado à distrofia.

Além de se enquadrar nesses critérios, só eram elegíveis crianças com idades entre 4 e 7 anos.

As mortes ocorridas nos Estados Unidos foram em pessoas que não poderiam receber o remédio no Brasil : adolescentes que já não conseguiam andar sozinhos.

Eles tiveram falência hepática aguda .

Na época em que a FDA suspendeu o remédio, também estava sob investigação uma morte suspeita de uma criança de 8 anos que recebeu o medicamento no Brasil, mas não foi estabelecida a relação entre o remédio e o óbito. +Leia também: Terapias de milhões: o que está por trás do alto custo dos novos remédios? Continua após a publicidade Farmacêutica é obrigada a seguir acompanhando pacientes Mesmo com o cancelamento do registro, a Roche segue tendo a responsabilidade de acompanhar todos os pacientes que receberam o Elevidys no Brasil.

A Anvisa ressalta, ainda, que a empresa deve realizar “monitoramento contínuo de segurança e reporte das informações pertinentes” às autoridades sanitárias brasileiras.

O que é a distrofia muscular de Duchenne Uma condição genética rara, a distrofia muscular de Duchenne leva a uma perda gradual e progressiva de funções motoras básicas.