Entenda como age o medicamento experimental recebido pelo influenciador Lito Sousa

A medicação chegou ao Brasil na madrugada de sábado (12/9), pelo Aeroporto Internacional de São Paulo, em Guarulhos. A liberação foi feita em uma operação emergencial que envolveu a Anvisa e a Receita Federal. Depois do desembarque, o medicamento foi retirado diretamente da aeronave e transportado de helicóptero até o Hospital Israelita Albert Einstein , onde Lito é tratado.

A autorização foi concedida pelo mecanismo de uso compassivo, destinado a pacientes com doenças graves que não dispõem de alternativas terapêuticas disponíveis no mercado. O procedimento permite o acesso excepcional a tratamentos que ainda estão em desenvolvimento, mas não significa que sua eficácia já tenha sido comprovada.

No caso de Lito, a alternativa é particularmente experimental. Produzido pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals, o ALN-6457 ainda está em estágio pré-clínico, anterior ao desenvolvimento clínico, e não existem ensaios clínicos formais iniciados para doenças priônicas. A proposta do medicamento é interferir em um dos mecanismos centrais da DCJ para tentar desacelerar a evolução da doença.

A Doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade neurodegenerativa e progressiva que pode provocar, entre outros sintomas, demência, perda de memória, tremores e diferentes alterações neurológicas. A doença está relacionada a uma alteração anormal da proteína priônica, a PrP, encontrada normalmente na superfície dos neurônios.

A proteína anormal tem a capacidade de induzir outras proteínas priônicas normais a assumir a mesma conformação. O processo faz com que as proteínas alteradas se acumulem no cérebro e provoquem a destruição dos neurônios.

A deterioração do tecido cerebral produz um padrão característico, com a formação de espaços que deixam o órgão com aparência semelhante à de uma esponja.

É sobre a produção da proteína priônica que o ALN-6457 pretende atuar. O medicamento utiliza uma tecnologia chamada RNA de interferência, ou siRNA, conjugada a C16, para atingir o RNA mensageiro do gene PRNP. Esse material carrega as instruções utilizadas pelas células para produzir a proteína.

Ao interferir nessas instruções, o tratamento busca reduzir a quantidade de PrP normal produzida pelas células. A estratégia parte da hipótese de que, com menos proteína normal disponível, também seja reduzida a formação de novas proteínas em sua versão anormal, responsável pelo avanço da doença.

A intenção, portanto, não é eliminar de imediato as proteínas que já foram alteradas nem reverter as lesões provocadas pela DCJ. O objetivo é diminuir a produção da proteína normal e, com isso, tentar reduzir a velocidade de formação de novas proteínas anormais e desacelerar a progressão da doença.

O tratamento, no entanto, envolve uma série de incertezas. A PrP normal exerce funções biológicas no organismo, entre elas atividades relacionadas à manutenção da mielina periférica e à comunicação neuronal. Essas funções são conhecidas principalmente a partir de estudos em animais, e o papel fisiológico completo da proteína ainda não é conhecido.

A ausência de ensaios clínicos em humanos também significa que ainda não existem dados suficientes sobre a segurança do ALN-6457.