Novo remédio para distrofia de Duchenne chega ao mercado após aprovação da Anvisa

Duvyzat (givinostate), novo medicamento indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) (Foto: Reprodução) A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira (13) o registro do Duvyzat (givinostate) , novo medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) , doença genética rara e grave que afeta principalmente meninos.

Segundo a Agência, os estudos clínicos indicaram que o medicamento pode retardar a perda da capacidade motora dos pacientes.

O Duvyzat é indicado para crianças com 6 anos ou mais e deve ser utilizado em conjunto com corticosteroides.

O medicamento é administrado por via oral, na forma líquida, duas vezes ao dia, com a dose definida de acordo com o peso do paciente.

O principal benefício observado nos estudos foi uma menor perda de função muscular.

Um dos parâmetros utilizados pelos pesquisadores foi o tempo necessário para o paciente subir quatro degraus.

Crianças que receberam o medicamento apresentaram uma redução da capacidade motora menor do que aquelas que utilizaram apenas o tratamento padrão com corticoides.

Aprovação tem acompanhamento adicional Como ainda existem dúvidas sobre os efeitos do Duvyzat a longo prazo, a aprovação ocorreu por meio de um Termo de Compromisso firmado entre a Anvisa e a empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda.

O mecanismo permite que o medicamento seja disponibilizado enquanto novos estudos continuam avaliando sua eficácia e seus riscos ao longo do tempo.

A análise do registro foi priorizada pela Anvisa dentro das regras específicas para medicamentos destinados a doenças raras.

O processo levou 273 dias, além de 55 dias em exigência técnica, período utilizado para que a empresa respondesse a questionamentos da Agência sobre aspectos de qualidade, segurança e eficácia.

O medicamento já possui aprovação para tratamento da DMD em países da União Europeia, nos Estados Unidos e no Reino Unido.

Quando poderá ser vendido no Brasil? Com o registro aprovado, a empresa responsável deverá solicitar à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) a definição do preço máximo do Duvyzat no Brasil.

A data em que o produto estará disponível para compra dependerá da empresa detentora do registro.