David Liu, químico de Harvard: "No siempre estamos condenados a las erratas de nuestro ADN"

La edición genética está abriendo posibilidades de tratamiento para enfermedades que antes carecían de una respuesta terapéutica.

Para David Liu, químico y profesor de Harvard , el caso de un bebé que recibió una terapia personalizada muestra cómo estos avances pueden cambiar una vida. «No siempre estamos condenados a las erratas de nuestro ADN» , explica en el pódcast Harvard Thinking.

En la conversación con la periodista Samantha Laine Perfas y el otorrinolaringólogo pediátrico Eliot Shearer, Liu aborda tanto las posibilidades médicas como las preguntas éticas que acompañan a estos tratamientos.

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Badillo El bebé que recibió una terapia a medida KJ nació con deficiencia de CPS1 , un trastorno que provoca una acumulación peligrosa de amoníaco en la sangre y puede causar daños cerebrales y la muerte .

Médicos de la Universidad de Pensilvania y del Hospital Infantil de Filadelfia desarrollaron un tratamiento personalizado que recibió con seis meses.

La técnica utilizada, denominada edición de bases, permite modificar una “letra” concreta del ADN .

El tratamiento se administró por vía intravenosa para alcanzar las células del hígado y corregir una de las mutaciones responsables de su enfermedad.

Según Liu, el niño está creciendo y alcanzando hitos de desarrollo que su trastorno habría dificultado.

Tiago Góss dos Santos, sobre el Nobel de Medicina 2026: "Sus descubrimientos fundamentales que permitieron el desarrollo de los fármacos basados en GLP-1" Silvia López El investigador explica en Harvard Thinking que esta historia «realmente hizo que la gente se diera cuenta de que es posible —aunque no fácil— diagnosticar a un niño con un trastorno genético que, de otro modo, sería mortal, generar un agente de edición genética a medida capaz de corregir esa mutación y administrarlo a tiempo para salvar la vida de un bebé ».

Del tratamiento a la prevención Las posibilidades de estas herramientas también llevan a Liu a plantear si sería aceptable modificar el genoma para reducir el riesgo de desarrollar determinadas enfermedades. «Existen preguntas interesantes sobre la prevención de enfermedades que no están tan lejos de la realidad como se podría pensar.

Creo que es fácil, sobre todo para las personas sanas, pontificar sobre si sería ético o no editar el genoma de alguien para reducir su riesgo de padecer la enfermedad de Alzheimer .

Si uno padece Alzheimer o tiene familiares con esta enfermedad, la perspectiva cambia rápidamente», reflexiona en el pódcast.

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