Anvisa libera remédio oral para doença genética rara

A Anvisa aprovou o Duvyzat, medicamento indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.

O remédio tem como princípio ativo o cloridrato de givinostate monoidratado e é apresentado como suspensão oral. A Anvisa concedeu o registro à empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda.

Os estudos clínicos que embasaram a aprovação do Duvyzat demonstraram que o medicamento é capaz de retardar a progressão da doença. O principal benefício observado foi a desaceleração da perda de capacidade motora medida pelo tempo para subir quatro degraus com preservação da função muscular. Pacientes que usaram o medicamento apresentaram uma perda de função significativamente menor em comparação com aqueles que usaram apenas o tratamento padrão, à base de corticoide.

O novo medicamento é indicado para crianças com idade igual ou superior a 6 anos, em tratamento concomitante com corticosteroides. É líquido e deve ser tomado por via oral, duas vezes ao dia. A recomendação médica é específica para cada caso e leva em conta o peso corporal do paciente.

A decisão foi publicada no Diário Oficial da União hoje e já está em vigor. A agência classificou o Duvyzat como medicamento novo, com novo princípio ativo farmacêutico.

O registro do Duvyzat vale até agosto de 2036. O produto tem validade de 36 meses e é apresentado em frasco de 140 ml, com seringa dosadora.

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que provoca atraso no desempenho motor. Pessoas com o quadro também podem ter dificuldade para se levantar e quedas frequentes.

Os primeiros sinais costumam aparecer entre os 2 e 5 anos de idade (dificuldade para correr, pular ou levantar do chão). A maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos de idade.

O problema ocorre porque o corpo não consegue produzir uma proteína essencial chamada distrofina, que atua como um "amortecedor" ou "escudo" dentro das células musculares. Sem essa proteína, as fibras musculares se tornam frágeis e se rompem facilmente a cada movimento. Com o avanço da doença, os músculos respiratórios e cardíacos também são afetados, reduzindo significativamente a expectativa de vida, que geralmente não ultrapassa os 30 anos.

Com o tempo, o músculo danificado perde a capacidade de se regenerar. Ele é progressivamente substituído por tecido gorduroso e fibroso (cicatricial), o que leva à perda gradual da força muscular.

A doença tem um altíssimo impacto social e econômico. A dependência total para atividades diárias, a necessidade de equipamentos especializados (cadeiras de rodas, ventiladores mecânicos) e o acompanhamento multiprofissional contínuo representam um fardo pesado para as famílias e para os sistemas de saúde.

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