Entenda o que são tratamentos experimentais e como pacientes podem ter acesso a eles

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Diagnosticado com doença de Creutzfeldt-Jakob, uma doença rara, sem cura e de progressão rápida, o influenciador Lito Sousa recorreu às redes sociais para pedir acesso a tratamentos em fase de testes nos Estados Unidos .

O apelo, que foi compartilhado milhares de vezes e mobilizou até membros do Executivo , expôs ao público um universo pouco conhecido fora dos consultórios: o de pacientes que, esgotadas as opções aprovadas ou mesmo sem opção alguma, tentam acessar terapias ainda em desenvolvimento.

Presidente da Sociedade Brasileira de Oncologia Clínica (Sboc) e pesquisadora do Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino, Clarissa Baldotto explica que o que se chama popularmente de tratamento experimental é o medicamento que ainda passa por testes para que se saiba se é seguro, se funciona e para quem é indicado. A droga recém-aprovada nos EUA para câncer de pâncreas , por exemplo, ainda é considerada experimental para tratar câncer de pulmão.

Há três formas de acessar medicamentos que estão em fase de desenvolvimento: como participante de pesquisas clínicas (também chamados de ensaios ou estudos clínicos); por meio do acesso expandido; ou com o uso compassivo.

Pesquisas clínicas para testar qualquer novo medicamento têm quatro fases: a fase 1, dedicada a avaliar segurança e dose; a fase 2, que testa eficácia; a fase 3, com milhares de participantes, decisiva para o pedido de registro; e a fase 4, posterior à aprovação, que monitora possíveis efeitos de longo prazo na população.

Os próprios médicos costumam indicar estudos clínicos em curso a pacientes que se encaixam nos perfis e prazos requisitados, mas há também bancos de dados públicos, como o ClinicalTrials.gov , com informações sobre as pesquisas. No Brasil, a Sboc criou uma versão em português voltada aos estudos oncológicos.

Para quem não pode participar de estudos clínicos há outros dois caminhos, que também exigem aval da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) e dependem das farmacêuticas que produzem as terapias em questão.

Um deles é o acesso expandido, que beneficia um grupo de pacientes e pode ser aplicado a medicamentos em fase 3 da pesquisa clínica (a última etapa de testes antes do registro); ocorre quando já há evidência de que o medicamento funciona, ainda que ele não tenha sido aprovado no país.

É o que aconteceria, por exemplo, caso a indústria decidisse expandir o acesso ao já citado remédio contra câncer de pâncreas para o Brasil, antes mesmo de seu registro por aqui. A farmacêutica faz parceria com um centro de pesquisa brasileiro, fornece a medicação sem custos ao paciente e mantém o acompanhamento médico dentro de um ambiente controlado, monitorando efeitos colaterais.

"É como se fosse uma extensão do ensaio clínico", resume Baldotto.