Debatedores pedem liberação de medicamento para distrofia muscular

Parlamentares e familiares de crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) manifestaram surpresa e lamentaram o cancelamento do registro do Elevidys, terapia gênica destinada ao tratamento da doença degenerativa, que provoca a perda progressiva da força muscular.

Em audiência pública da Comissão de Direitos Humanos (CDH) nesta quinta-feira (27), eles defenderam a revisão dos protocolos de acompanhamento do medicamento e a retomada urgente do diálogo entre a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche para viabilizar um eventual novo registro e o uso da terapia no Brasil.

Segundo familiares e a representante da Roche, crianças tratadas apresentaram ganhos de força, mobilidade e autonomia ou conseguiram estabilizar suas condições.

O Elevidys é uma terapia gênica de aplicação única.

No Brasil, era indicado para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguiam andar e atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

A presidente da CDH, senadora Damares Alves (Republicanos-DF), afirmou que o cancelamento deve ser analisado a partir dos impactos sobre as famílias.

Ela cobrou esclarecimentos sobre o acompanhamento das crianças já tratadas e as possibilidades futuras de acesso à terapia.

Damares também anunciou a criação de um grupo especial na comissão, com representantes de órgãos públicos, do Parlamento e das famílias, para acompanhar o tema. — As discussões devem pensar em como fazer para que os pacientes com doenças raras não sejam esquecidos enquanto a ciência avança e para que nenhum paciente que fez parte de experimento seja abandonado como cobaia — afirmou.

Autor do requerimento (REQ 108/2026 - CDH) para a audiência, o senador Hermes Klann (PL-SC) também ressaltou a urgência da situação. — Por trás de cada decisão, de cada medicamento, de cada dado técnico, existem vidas, crianças, pais e mães lutando diariamente pelo futuro dos seus filhos.

Cancelamento O cancelamento do registro foi solicitado pela própria Roche e publicado na segunda-feira (24), três dias antes da audiência.

Segundo a Anvisa, os dados apresentados não foram suficientes para reduzir as incertezas sobre a eficácia e a segurança do medicamento.

A agência explicou que uma mudança no protocolo de monitoramento pós-registro, adotada pela desenvolvedora original do Elevidys, a empresa norte-americana de biotecnologia Sarepta Therapeutics, comprometeu o cumprimento do termo firmado com a Roche.

Pelo acordo, os dados de eficácia e segurança deveriam ser apresentados anualmente.

Com a alteração, novas informações ficariam disponíveis somente em 2031.