O que a ciência realmente pode oferecer hoje contra a doença de CreutzfeldtJakob

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Graduação magna "cum laude" em ciências biológicas, mestre e doutora em química biológica, professora adjunta do Instituto de Bioquímica Médica Leopoldo de Meis, UFRJ; INBEB; Universidad del Algarve

O diagnóstico de DCJ ( doença de Creutzfeldt-Jakob ) no influenciador e especialista em aviação Lito Sousa, divulgado por sua família nesta sexta-feira (21), trouxe uma doença rara ao centro da atenção pública. Com ela, veio a pergunta inevitável: existe tratamento?

A resposta honesta tem duas partes. Não existe, hoje, terapia capaz de deter ou reverter a DCJ: o cuidado é de suporte, voltado ao controle dos sintomas e ao conforto do paciente. E, pela primeira vez na história da doença, candidatos a medicamento, que atacam diretamente seu mecanismo, estão sendo testados em pacientes.

Nosso grupo do Instituto de Bioquímica Médica Leopoldo de Meis da UFRJ trabalha em uma dessas frentes de pesquisa — ainda em etapa pré-clínica. Por isso começo pelo que ela não é: nenhum chá, cápsula, extrato ou suplemento de planta trata a doença de Creutzfeldt-Jakob .

A DCJ é causada por prions. Não são vírus nem bactérias , mas sim formas anormais de uma proteína produzida por nosso próprio organismo. Quando essa proteína muda de estrutura, induz proteínas normais a mudar de forma também, numa reação em cadeia. Aos poucos, as formas anormais se acumulam e comprometem o funcionamento do cérebro.

A doença é rara: um a dois casos por milhão de habitantes por ano. A grande maioria ocorre de forma esporádica, sem fonte de infecção identificável, e não se transmite pelo contato cotidiano. Isso é diferente da variante da DCJ, associada à epidemia de " vaca louca ": ter DCJ não significa ter adquirido a doença pelo consumo de carne .

Para produzir novos prions, a proteína anormal precisa encontrar a proteína priônica normal. Então, por que não reduzir a quantidade dessa matéria-prima?

É o que tenta fazer o ION717, um oligonucleotídeo antisenso que interfere na mensagem usada pela célula para produzir a proteína priônica. O ensaio da Ionis recrutou 56 participantes em 2024 e abriu um novo braço em março de 2026. A empresa não divulgará resultados antes de 2027.

Em abril de 2026, uma segunda estratégia entrou em teste. O PRiSM usa um pequeno RNA (siRNA), administrado por punção lombar, para reduzir também a produção da proteína priônica. É um estudo de fase 1, com 15 pacientes sintomáticos, conduzido pelo Broad Institute com a UMass Chan, voltado à segurança e tolerabilidade.

Há ainda um ensaio randomizado e controlado por placebo, registrado na China , com efavirenz, um medicamento contra o HIV que prolongou a sobrevida de camundongos infectados. Ele ainda não começou a recrutar.

Nenhum dos dois primeiros estudos recruta no Brasil. E nenhuma dessas abordagens demonstrou, até agora, interromper a doença em seres humanos.

Quinacrina, doxiciclina, flupirtina e um anticorpo monoclonal, usado sob licença especial no Reino Unido , já foram testados em pacientes com DCJ.