FDA aprova medicamento que impede perda de músculos em pacientes com AME

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A FDA , agência que regula medicamentos nos Estados Unidos , aprovou o primeiro tratamento para atrofia muscular espinhal (AME) , doença rara que provoca perda muscular . O apitegromabe, comercializado sob o nome Isembyld, é fabricado pela farmacêutica americana Scholar Rock e age diretamente no músculo.

A AME é uma doença genética que afeta os neurônios motores espinhais. Eles conectam a medula espinhal com o músculo, enviando comandos do cérebro para que o músculo contraia. Ao não receber os estímulos, o órgão fica fraco e atrofia. Ela pode afetar movimentos, capacidade de deglutição e respiração . Em casos avançados, a pessoa perde a capacidade de caminhar ou de se mover de forma independente.

O apitegromabe é um anticorpo monoclonal que inibe a ativação da miostatina, uma proteína "ruim" produzida pelo organismo que funciona como um freio natral do crescimento muscular, explica o endocrinologista Clayton Macedo, professor da Unifesp (Universidade Federal de São Paulo) e diretor de comunicação da SBEM (Sociedade Brasileira de Endocrinologia e Metabologia).

A proteína ainda acelera a degradação dos músculos . O novo medicamento atua na pró-miostatina, uma espécie de capa que inibe a ligação da miostatina ao receptor, e não a deixa se transformar em miostatina, afirma Macedo. Em resumo, funciona como uma espécie de freio na ativação da miostatina.

Já existem outros tratamentos para o AME, mas eles atuam no gene SMN2, associado aos neurônios que controlam o movimento, e não diretametne no músculo.

A eficácia e a segurança do Isembyld foram testadas em um estudo realizado ao longo de um ano com 188 pacientes com AME tipo 2 ou 3, de idades de 2 a 21 anos, que já não caminham e recebem alguma terapia direcionado ao gene SMN2. Segundo os resultados, publicados em agosto do ano passado na revista The Lancet Neurology, houve melhora na função motora.

O ensaio clínico duplo-cego de fase 3 (para confirmar os resultados de segurança e eficácia num grupo maior) foi feito pela Johns Hopkins Medicine, em Baltimore, em 48 hospitais.

Os pacientes com até 12 anos (156 do total) foram designados, aleatoriamente, para receber apitegromabe nas doses de 20 mg/kg ou 10 mg/kg (via infusão intravenosa) ou placebo a cada quatro semanas. Já os participantes com idades de 13 e 21 anos (32 do total) receberam, aleatoriamente, apitegromabe 20 mg/kg ou placebo a cada quatro semanas.

Ao todo, 128 receberam apitegromabe e 60, o placebo. Os resultados mostraram que entre aqueles com 2 a 12 anos que receberam o medicamento, houve melhora 1,8 maior. Na dose de 20 mg/kg, a diferença média em relação ao placebo foi de 1,4 ponto.

Os casos de efeitos adversos foram semelhantes entre os grupos e compatíveis com a atrofia muscular espinhal e com o tratamento de base para a doença, segundo os pesquisadores. Eles incluíram risco aumentado de fraturas entre os pacientes tratados.