Anvisa retira registro do Elevidys, um dos remédios mais caros do mundo

O Elevidys, terapia gênica de aplicação única desenvolvida para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD), deixou de ter registro válido no Brasil.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou na segunda-feira (24/8) o cancelamento da autorização do medicamento, que chegou a ser considerado um dos tratamentos mais caros do mundo, com custo estimado em cerca de R$ 20 milhões.

A retirada do registro foi solicitada pela própria Roche, responsável pela comercialização do produto no país em parceria com a norte-americana Sarepta Therapeutics, desenvolvedora da terapia.

O medicamento estava autorizado no Brasil desde dezembro de 2024, mas sob um regime condicional, que exige o cumprimento de requisitos adicionais para a manutenção definitiva do registro.

Decisão ocorreu após alertas de segurança O cancelamento está relacionado à insuficiência das evidências disponíveis até agora.

Conforme informado pela Anvisa e pela Roche, o conjunto de dados acumulados sobre a segurança e a eficácia do Elevidys não foi considerado suficiente para demonstrar o atendimento aos critérios regulatórios necessários à continuidade do registro.

Leia também: Elevidys: Anvisa exige rigor enquanto famílias correm contra o tempo Antes da decisão desta segunda-feira, o medicamento já havia enfrentado uma suspensão preventiva no país.

Em julho de 2025, a Anvisa interrompeu a comercialização após alertas internacionais sobre casos graves de insuficiência hepática aguda associados ao tratamento, incluindo ocorrências fatais.

Depois da suspensão, a fabricante apresentou informações adicionais à agência e participou de discussões sobre o medicamento.

Ao fim desse processo, a Roche optou por solicitar voluntariamente o cancelamento do registro.

Para que servia o Elevidys O tratamento era destinado a crianças com distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara e degenerativa que compromete progressivamente os músculos e afeta quase exclusivamente pacientes do sexo masculino.

A doença está relacionada à deficiência de distrofina, proteína necessária para a manutenção das células musculares.

Com a evolução do quadro, podem ocorrer perdas das funções motoras, respiratórias e cardíacas.

Leia também: SUS aplica remédio mais caro do país, de R$ 17 milhões, pela 1ª vez Diferentemente de medicamentos convencionais, o Elevidys utiliza um vetor viral para transportar às células uma versão sintética do gene responsável pela produção de uma forma reduzida da distrofina, chamada microdistrofina.