A pedido de fabricante, Anvisa cancela registro de remédio para doença rara

Anvisa e a farmacêutica Roche informaram hoje que o registro condicional do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) foi cancelado no Brasil, a pedido da empresa.

Cancelamento foi publicado hoje no Diário Oficial da União , segundo comunicado da Anvisa. A agência disse que, até agora, o conjunto de dados disponível não atendeu às exigências regulatórias para manter esse tipo de autorização.

Elevidys é uma terapia gênica indicada para distrofia muscular de Duchenne, uma doença rara que causa perda progressiva de força. O tratamento é feito em dose única por via intravenosa e busca levar ao organismo uma instrução genética para produzir uma forma reduzida da distrofina, proteína ligada ao funcionamento do músculo. O preço do produto podia chegar a R$ 20 milhões.

Anvisa afirmou que o cancelamento não muda as obrigações de acompanhamento de pacientes que já receberam o produto em estudos clínicos e programas existentes. A Roche segue responsável por manter o monitoramento de segurança e reportar as informações pertinentes à agência, incluindo dados de pacientes brasileiros expostos ao Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A desenvolvedora do produto é a Sarepta Therapeutics.

Medicamento tinha registro condicional desde dezembro de 2024. Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização como medida de precaução , citando a necessidade de avaliação adicional de aspectos de segurança.

Registro condicional é uma autorização com exigências extras de comprovação, usada em situações específicas. Nesse modelo, a empresa precisa entregar dados complementares dentro de prazos e cumprir obrigações de farmacovigilância para que o registro seja mantido.

Segundo a Anvisa, a conclusão atual é que as evidências reunidas não foram suficientes para sustentar a manutenção do registro condicional. O cancelamento foi feito a pedido da empresa e consta em publicação oficial.

Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu temporariamente o uso, a distribuição e a venda do Elevidys no país. À época, a medida foi tomada de forma preventiva enquanto eram analisadas informações de segurança discutidas também por reguladores internacionais, como o FDA, dos EUA.

Naquele período, a Roche apresentou informações complementares e manteve interação com a Anvisa, conforme as obrigações do registro condicional. A suspensão permaneceu como medida regulatória de precaução, segundo a agência.

O Elevidys é uma terapia gênica, tecnologia que costuma ter avaliação rigorosa por envolver alterações de instruções genéticas no organismo. Anvisa e Roche afirmaram que seguem comprometidas com decisões regulatórias baseadas em evidências, especialmente em tratamentos para doenças graves e raras.