Lito Sousa receberá remédio ainda em estudos: entenda como funciona o uso compassivo

Após ter alta hospitalar para iniciar uma rotina de cuidados paliativos em casa, o influenciador Lito Sousa deve receber, em breve, um tratamento ainda em estudos para o tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) .

O anúncio foi feito por sua esposa Mila Seidl , em vídeo divulgado nesta sexta-feira no canal Aviões e Músicas , onde Sousa publica conteúdos sobre aviação.

O medicamento será obtido por meio do mecanismo de uso compassivo , quando uma droga ainda sem eficácia e segurança confirmadas pode ser aplicada em indivíduos com doenças graves, para as quais não há outra alternativa terapêutica.

O caso do mecânico e piloto tem comovido o Brasil.

Após ser diagnosticado com um câncer de próstata , ele passou a apresentar sintomas neurológicos que foram primeiro tratados como uma inflamação do sistema nervoso central .

Posteriormente, se confirmou a DCJ, condição incurável, que compromete a mobilidade e a cognição e leva à morte.

Que medicamento será utilizado A família do influencer buscava, desde o diagnóstico, contato com centros de pesquisa e farmacêuticas que estão desenvolvendo tratamentos contra doenças priônicas como a DCJ.

O nome indica que são causadas por príons — proteínas misteriosas que existem naturalmente no cérebro, mas que, por algum motivo, passam a se dobrar de forma anômala e ‘convencem’ outras proteínas saudáveis a fazer o mesmo, numa reação em cadeia que destrói os neurônio.

Continua após a publicidade Atualmente, há diversos medicamentos sendo testados, mas nenhum em fase 3 (a última antes da aprovação), justamente por conta do comportamento tão desafiador dos príons.

Seidl afirmou que, por ora, não pode revelar qual é a farmacêutica nem o princípio ativo, mas que a negociação está sendo feita com uma indústria de biotecnologia dos Estados Unidos.

Duas linhas de tratamento já são testadas em humanos no país norte-americano.

A mais avançada é com a molécula ION717, que se liga ao RNA das células que coordenam a produção de príons para reduzir seus níveis em circulação.

Mas a Ionis Pharma, que desenvolve a droga, já avisou que não está mais recrutando voluntários para seus estudos, em resposta ao clamor público para a inclusão de Sousa nas pesquisas.

A outra possibilidade é uma terapia à base de siRNA, ou pequenos RNA de interferência , que seguem uma lógica semelhante, mas, nesse caso, “cortam” os RNAs responsáveis pelos príons.