Una terapia génica española contra el Alzheimer moderado recibe una autorización en Australia para su estudio en humanos

La biotecnológica Tetraneuron ha informado de que su terapia génica TET-101 para tratar el Alzheimer moderado , desarrollada en un laboratorio del Instituto Cajal del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) , ha recibido autorización en Australia para iniciar la primera evaluación de su seguridad y potencial terapéutico en humanos.

Esta terapia génica en investigación tiene como base E2F4, una proteína que participa en la regulación de procesos esenciales para el funcionamiento de las neuronas.

E2F4 se encuentra en una posición reguladora de varias vías relacionadas con la supervivencia y el funcionamiento neuronal, entre ellas procesos vinculados con el estrés oxidativo y la neuroinflamación .

TET-101 incorpora E2F4DN, una variante neuroprotectora de esta proteína, con el objetivo de actuar sobre la homeostasis neuronal e influir simultáneamente sobre diferentes mecanismos implicados en la neurodegeneración.

Tetraneuron plantea una aproximación que considera la enfermedad desde una perspectiva multifactorial en la que intervienen distintos procesos biológicos interconectados.

Esto supone otro punto de vista respecto al foco de gran parte de la investigación en Alzheimer, centrada en dianas como beta-amiloide y tau.

Con su entrada en fase clínica en Australia, que se llevará a cabo en St Vincent's Hospital Melbourne, se podrá evaluar su seguridad y potencial para ralentizar la neurodegeneración, restaurar la función neuronal y favorecer la recuperación de capacidades cognitivas afectadas por la enfermedad.

En paralelo, Tetraneuron ha señalado que continúa avanzando en las interacciones regulatorias necesarias para las siguientes etapas de su desarrollo internacional, incluida Europa.

El conocimiento que Tetraneuron ha acumulado en los últimos años sobre TET-101 ha propiciado estudios para analizar si los mecanismos sobre los que trabaja pueden tener aplicación en otras enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson.

Este planteamiento se sustenta en que patologías diferentes pueden compartir procesos relacionados con la pérdida de la homeostasis neuronal, la neuroinflamación, el estrés celular o el deterioro progresivo de la función de las neuronas.

De esta manera, la compañía está desarrollando una plataforma de terapia génica que pretende abordar estos mecanismos desde una perspectiva más amplia.

En Parkinson, Tetraneuron ha obtenido resultados preclínicos de prueba de concepto y ha destinado 1,3 millones de euros de financiación pública a avanzar en este programa en colaboración con la Universidad de Navarra.