Suspensão do Elevidys no Brasil expõe impasse entre Anvisa e Roche

Na última segunda-feira, 24, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys, da farmacêutica Roche no Brasil, voltado para o tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.

O pedido foi feito pela própria companhia.

No Brasil, 16 pacientes receberam a terapia e devem continuar em acompanhamento pela Roche, com um modelo ainda a ser definido, discutido com a comunidade médica e apresentado à Anvisa, segundo afirma a farmacêutica.

A Roche solicitou o cancelamento em agosto de 2026 alegando que os dados disponíveis não eram suficientes para cumprir o Termo de Compromisso (TC) vinculado ao registro do Elevidys.

De acordo com a farmacêutica, o protocolo do estudo internacional da Sarepta Terapeutics, a desenvolvedora original, foi unilateralmente alterado, adiando a análise de eficácia do medicamento para 2031.

Esses dados são importantes para a manutenção do registro no Brasil.

Até agora, os dados fornecidos e analisados pela Anvisa do acompanhamento dos últimos três anos mostram o aumento na necessidade de uso de corticoides e de imunossupressores para mitigar efeitos adversos hepáticos e cardíacos nos pacientes.

Os desfechos também mostraram uma queda após os anos, levantando dúvidas sobre a manutenção do benefício.

A Anvisa exige comprovação de que essa queda é menor do que a progressão natural da doença.

“Os pacientes acompanhados estão com os mesmos desfechos de eficácia no momento da entrada do estudo ou resultados piorados em relação ao resultado basal”, comentou a diretora da Anvisa, Daniela Marreco, durante a 64ª Reunião Extraordinária da Comissão Permanente de Direitos Humanos do Senado Federal, realizada na última semana.

O diretor da Anvisa, Daniel Pereira afirma que a decisão de cancelamento do registro não é imutável por parte da agência.

“Ela é feita conforme os dados que recebemos e conseguimos avaliar”, comentou durante a audiência.

Segundo ele, sempre que houver um risco maior do que um benefício para um tratamento, a agência deve intervir.

O diretor alega que a decisão da Anvisa é um reflexo da ausência e da complementariedade de dados que a empresa precisa enviar para a agência, e que a decisão foi tomada junto de comitê de especialistas.