Anvisa aprova novo medicamento para doença que leva à degeneração muscular

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira, 13, o registro do medicamento Duvyzat (givinostate) , indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) , doença degenerativa rara que causa fraqueza muscular progressiva e incapacitante a longo prazo.

O novo remédio é indicado para crianças com idade igual ou superior a 6 anos , em tratamento concomitante com corticosteroides.

Uma vez que a condição surge na infância, detectá-la precocemente e iniciar o tratamento multidisciplinar com rapidez é fundamental para o controle da doença.

Segundo a Anvisa, os estudos clínicos que embasaram a aprovação do Duvyzat demonstraram que o medicamento é capaz de retardar a progressão da DMD.

O principal benefício observado foi a desaceleração da perda de capacidade motora , que foi medida pelo tempo para subir quatro degraus com preservação da função muscular.

Pacientes que receberam o medicamento tiveram uma perda de função “significativamente menor em comparação com aqueles que usaram apenas o tratamento padrão, à base de corticoide”, segundo a agência.

Continua após a publicidade Termo de compromisso O medicamento já foi aprovado como tratamento para a DMD em diversos países da União Europeia, Estados Unidos e Reino Unido.

Mas, por ser um produto novo, a Anvisa afirma que “ainda existem incertezas acerca do uso do Duvyzat no tratamento da DMD, especialmente a respeito da eficácia clínica de longo prazo “.

Por isso, explica o órgão, foi firmado um Termo de Compromisso entre a Anvisa e a Empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda., responsável pelo fármaco.

“O Termo de Compromisso permite que o produto chegue ao mercado para acesso ao tratamento enquanto novos estudos continuam gerando evidências sobre seus benefícios e riscos de longo prazo.

O uso desse recurso é comum em situações de doenças graves e sem alternativas terapêuticas adequadas “, afirmou a Anvisa, em comunicado .

Continua após a publicidade A análise levou em consideração a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017 , que estabelece procedimentos especiais para o registro de novos medicamentos para tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras , como é o caso da DMD, que afeta 1 a cada 5 mil crianças do sexo masculino nascidas vivas.

A condição afeta principalmente meninos e estima-se que, a cada ano, 700 pessoas são diagnosticadas com a doença no Brasil.

Os primeiros sinais costumam aparecer entre os 2 e 5 anos de idade e incluem dificuldade para correr, pular ou levantar do chão .