FDA propõe novo modelo de avaliação de medicamentos para doenças raras

A dificuldade de reunir pacientes para estudos clínicos é um dos principais obstáculos ao desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

Diante desse cenário, a agência reguladora americana ( FDA ) anunciou, em 14 de outubro, uma iniciativa para construir um modelo de avaliação mais adequado às particularidades dessas doenças, sem abrir mão dos critérios de segurança e eficácia.

Entre as medidas previstas estão ampliar a participação dos pacientes, incorporar novas metodologias científicas e estatísticas e envolver especialistas externos no desenvolvimento e na avaliação dos medicamentos.

A FDA também pretende dar maior previsibilidade às decisões regulatórias e adotar abordagens proporcionais ao risco em determinadas etapas de avaliação e fabricação dos produtos.

O modelo ainda está em discussão.

Em 28 de outubro, a FDA realizará uma reunião pública para ouvir pacientes, associações, representantes da indústria e outros interessados.

As contribuições poderão orientar a elaboração de diretrizes, mudanças regulatórias e procedimentos internos da agência.

Segundo a FDA, apenas cerca de 5% das doenças raras têm tratamentos aprovados nos Estados Unidos.

Para Carisi Anne Polanczyk, coordenadora do Instituto de Avaliação de Tecnologia em Saúde (IATS), a iniciativa da FDA reconhece as limitações dos modelos tradicionais de desenvolvimento de medicamentos, pensados principalmente para doenças mais comuns, nas quais é possível reunir um número maior de participantes em estudos clínicos.

Nas doenças raras, o número reduzido de pacientes, as diferentes manifestações de uma mesma condição e o conhecimento limitado sobre sua evolução dificultam a realização das pesquisas.

“Doenças raras não precisam ter menos rigor científico, mas precisam de métodos próprios, adaptados às suas particularidades”, explica Carisi.

Para a pesquisadora, o desafio é conciliar o desenvolvimento de novos tratamentos com a produção de evidências consistentes sobre sua eficácia e segurança.

De acordo com Antoine Daher, fundador e presidente da Casa Hunter, a iniciativa da FDA pode acelerar o desenvolvimento e a aprovação de tratamentos para doenças raras.

“Para quem convive com uma doença rara, o tempo faz muita diferença.