Medicamento de R$ 20 milhões para doença rara tem registro cancelado no Brasil; entenda

Com venda suspensa desde julho do ano passado após eventos graves e até mortes, o medicamento Elevidys , indicado para distrofia muscular de Duchenne, teve o registro cancelado no Brasil nesta segunda-feira, 24, segundo informe conjunto da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e da farmacêutica Roche.

A decisão foi a pedido da empresa e considerou que os dados disponíveis sobre o medicamento não eram suficientes “para atender aos requisitos regulatórios vigentes necessários à manutenção do registro”.

O Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) tinha recebido registro condicional, uma modalidade excepcional em função da gravidade da doença e ausência de outros tratamentos, em dezembro de 2024 .

A liberação dada pela Anvisa era para crianças de 4 a 7 anos diagnosticadas com a doença rara e que ainda mantinham a capacidade de andar sem ajuda de andadores e que não necessitavam de cadeira de rodas.

A permissão para o uso do medicamento de aplicação única gerou grande comoção no país com ações na Justiça para solicitação do remédio.

O motivo era o preço: de acordo com a tabela atualizada da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), a dose chega a custar R$ 20 milhões .

Continua após a publicidade Em julho do ano passado, a Anvisa determinou a suspensão do uso, distribuição e venda do medicamento após a divulgação de mortes de pacientes pela agência regulatória dos Estados Unidos, a FDA, incluindo uma criança brasileira de 8 anos.

Embora este último caso não tivesse relação direta com o uso da medicação e os episódios nos Estados Unidos tenham ocorrido em pacientes que seguiam regras diferentes das adotadas no Brasil, uma investigação mais aprofundada teve início.

Em abril deste ano, a Anvisa emitiu nota atualizando o status da apuração e explicando a decisão de manter a suspensão do medicamento no país.

Continua após a publicidade “A decisão foi tomada diante de novas informações internacionais relacionadas a eventos graves de insuficiência hepática aguda, o que incluiu casos fatais após a administração do medicamento, bem como de achados semelhantes com terapias gênicas que utilizam tecnologias e meios de ação semelhantes.” Cancelamento do registro Com a suspensão determinada pela Anvisa no ano passado, houve revisão dos estudos, protocolos clínicos e apresentação de dados complementares sobre eficácia e segurança pela farmacêutica.

Como os dados não foram suficientes, foi feito o cancelamento do registro, o que não tira as obrigações da empresa em relação aos pacientes que receberam a terapia.